-
1دورية أكاديمية
المؤلفون: Dorian Foster, Lucian Williams, Noah Arnold, Jessica Larsen
المصدر: Frontiers in Neuroscience, Vol 18 (2024)
مصطلحات موضوعية: GM1 gangliosidosis, substrate reduction therapy, enzyme replacement therapy, gene therapy, clinical trials, neurodegeneration, Neurosciences. Biological psychiatry. Neuropsychiatry, RC321-571
وصف الملف: electronic resource
العلاقة: https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fnins.2024.1392683/fullTest; https://doaj.org/toc/1662-453XTest
-
2دورية أكاديمية
المؤلفون: Alex E. Ryckman, Natalie M. Deschenes, Brianna M. Quinville, Karlaina J.L. Osmon, Melissa Mitchell, Zhilin Chen, Steven J. Gray, Jagdeep S. Walia
المصدر: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Vol 32, Iss 1, Pp 101168- (2024)
مصطلحات موضوعية: gene therapy, GM2 gangliosidosis, viral vector, AAV, dosage, hexosaminidase A, Genetics, QH426-470, Cytology, QH573-671
وصف الملف: electronic resource
العلاقة: http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2329050123002073Test; https://doaj.org/toc/2329-0501Test
-
3دورية أكاديمية
المؤلفون: Zhuonan Wang, Iris Yuwen Zhou, Lei Gao, Li Chen
المصدر: Frontiers in Molecular Neuroscience, Vol 17 (2024)
مصطلحات موضوعية: brain injury, MR imaging, cerebral small vessel disease, gangliosidosis, neurode generation, Neurosciences. Biological psychiatry. Neuropsychiatry, RC321-571
وصف الملف: electronic resource
العلاقة: https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fnmol.2024.1372246/fullTest; https://doaj.org/toc/1662-5099Test
-
4دورية أكاديمية
المؤلفون: Valeria A. Zagaynova, Yulia A. Nasykhova, Ziravard N. Tonyan, Maria M. Danilova, Natalya M. Dvoynova, Tatyana E. Lazareva, Tatyana E. Ivashchenko, Elena S. Shabanova, Inna O. Krikheli, Elena A. Lesik, Olesya N. Bespalova, Igor Yu. Kogan, Andrey S. Glotov
المصدر: Frontiers in Genetics, Vol 15 (2024)
مصطلحات موضوعية: rare diseases, GM1 gangliosidosis, assisted reproductive technology, preimplantation genetic testing, GLB1, PGT-M, Genetics, QH426-470
وصف الملف: electronic resource
العلاقة: https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fgene.2024.1344051/fullTest; https://doaj.org/toc/1664-8021Test
-
5دورية أكاديمية
المؤلفون: Natalie M. Deschenes, Camilyn Cheng, Prem Khanal, Brianna M. Quinville, Alex E. Ryckman, Melissa Mitchell, Alexey V. Pshezhetsky, Jagdeep S. Walia
المصدر: Frontiers in Molecular Neuroscience, Vol 16 (2023)
مصطلحات موضوعية: NEU3, ABGM2 gangliosidosis, GM2 activator protein, mouse model, central nervous system, Neurosciences. Biological psychiatry. Neuropsychiatry, RC321-571
وصف الملف: electronic resource
العلاقة: https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fnmol.2023.1242814/fullTest; https://doaj.org/toc/1662-5099Test
-
6دورية أكاديمية
المؤلفون: Michaël Hocquemiller, Laura Giersch, Xin Mei, Amanda L. Gross, Ashley N. Randle, Heather L. Gray-Edwards, Judith A. Hudson, Sophia Todeasa, Lorelei Stoica, Douglas R. Martin, Miguel Sena-Esteves, Karen Aiach, Ralph Laufer
المصدر: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Vol 27, Iss , Pp 281-292 (2022)
مصطلحات موضوعية: AAV, gangliosidosis, GM1, gene therapy, lysosomal storage disease, Genetics, QH426-470, Cytology, QH573-671
وصف الملف: electronic resource
العلاقة: http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2329050122001462Test; https://doaj.org/toc/2329-0501Test
-
7دورية أكاديمية
المؤلفون: Blair Ortiz, Claudia González, Eugenia Espinosa, Johana Guevara, Olga Yanet Echeverri, Luis Barrera
المصدر: Acta Neurológica Colombiana, Vol 28, Iss 1 (2023)
مصطلحات موضوعية: Gangliosidosis, GM1, Trastorno de Crecimiento, Regresión, Epilepsia, Leucoencefalopatías, Neurology. Diseases of the nervous system, RC346-429
وصف الملف: electronic resource
-
8دورية أكاديمية
المؤلفون: Pamela Kell, Rohini Sidhu, Mingxing Qian, Sonali Mishra, Elena-Raluca Nicoli, Precilla D'Souza, Cynthia J. Tifft, Amanda L. Gross, Heather L. Gray-Edwards, Douglas R. Martin, Miguel Sena- Esteves, Dennis J. Dietzen, Manmilan Singh, Jingqin Luo, Jean E. Schaffer, Daniel S. Ory, Xuntian Jiang
المصدر: EBioMedicine, Vol 92, Iss , Pp 104627- (2023)
مصطلحات موضوعية: Gene therapy, GM1 gangliosidosis, Pentasaccharide, Pharmacodynamic biomarker, Medicine, Medicine (General), R5-920
وصف الملف: electronic resource
العلاقة: http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2352396423001925Test; https://doaj.org/toc/2352-3964Test
-
9دورية أكاديمية
المصدر: Frontiers in Pediatrics, Vol 11 (2023)
مصطلحات موضوعية: AB variant GM2 gangliosidosis, cherry-red spot, optical coherence tomography, gene, fundus fluorescein angiography (FFA), Pediatrics, RJ1-570
وصف الملف: electronic resource
العلاقة: https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fped.2023.1147836/fullTest; https://doaj.org/toc/2296-2360Test
-
10دورية أكاديمية
المؤلفون: Davide Sala, Francesca Ornaghi, Francesco Morena, Chiara Argentati, Manuela Valsecchi, Valeria Alberizzi, Roberta Di Guardo, Alessandra Bolino, Massimo Aureli, Sabata Martino, Angela Gritti
المصدر: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Vol 25, Iss , Pp 170-189 (2022)
مصطلحات موضوعية: lysosomal storage disorders, GM2 gangliosidosis, gene therapy, CNS, bone marrow transplantation, lentiviral vectors, Genetics, QH426-470, Cytology, QH573-671
وصف الملف: electronic resource
العلاقة: http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2329050122000419Test; https://doaj.org/toc/2329-0501Test