Progrès de la thérapie génique : espoirs pour le syndrome d'Usher
| العنوان: | Progrès de la thérapie génique : espoirs pour le syndrome d'Usher |
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| المؤلفون: | Ghizlene Lahlou, Charlotte Calvet, Saaid Safieddine |
| المساهمون: | Génétique et Physiologie de l'Audition, Institut Pasteur [Paris]-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Sorbonne Université (SU), Institut Pasteur [Paris] (IP)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Sorbonne Université (SU) |
| المصدر: | médecine/sciences médecine/sciences, EDP Sciences, 2018, 34 (10), pp.842-848. ⟨10.1051/medsci/2018210⟩ médecine/sciences, 2018, 34 (10), pp.842-848. ⟨10.1051/medsci/2018210⟩ |
| بيانات النشر: | HAL CCSD, 2018. |
| سنة النشر: | 2018 |
| مصطلحات موضوعية: | 0301 basic medicine, Gynecology, 03 medical and health sciences, medicine.medical_specialty, 030104 developmental biology, Philosophy, medicine, General Medicine, General Biochemistry, Genetics and Molecular Biology, [SDV.MHEP]Life Sciences [q-bio]/Human health and pathology, 3. Good health |
| الوصف: | International audience; Hearing and balance impairment are major concerns and a serious public health burden, as it affects millions of people worldwide, but still lacks an effective curative therapy. Recent breakthroughs in preclinical and clinical studies using viral gene therapy suggest that such an approach might succeed in curing many genetic diseases. Our actual understanding and the comprehensive analysis of the molecular bases of genetic deafness forms have provided the multiple bridges toward gene therapy to correct, replace, or modify the expression of defective endogenous genes involved in deafness. The aim of this review article is to summarize the recent advances in the restoration of cochlear and vestibular functions by local gene therapy in mouse models of Usher syndrome, the leading genetic cause of deafness associated with blindness in the world. We focus herein on therapeutic approaches with the highest potential for clinical application.; La perte de l’audition et/ou de la fonction d’équilibration est un problème de santé publique majeur. La surdité touche des millions de personnes dans le monde. Leur prise en charge actuelle repose sur une réhabilitation prothétique sans réelle thérapie curative. Après deux décennies de recherches qui ont permis de progresser dans la physiopathologie de différentes formes génétiques de surdité, des avancées majeures ont été obtenues grâce à des études précliniques utilisant la thérapie génique virale chez l’animal. Ce succès, largement dû à l’amélioration des vecteurs de transfert, pourrait à terme révolutionner la prise en charge de certains malentendants. Nos progrès dans la compréhension des mécanismes cellulaires et moléculaires impliqués dans le fonctionnement de l’oreille interne ont contribué à ouvrir la voie à cette recherche à visée thérapeutique, qui consiste le plus souvent à remplacer localement les gènes endogènes altérés. Le but de cet article est de résumer les progrès récents de la thérapie génique dans la restauration des fonctions cochléaire et vestibulaire dans des modèles murins du syndrome d’Usher, principale cause génétique de surdité associée à une cécité. Nous nous concentrerons sur les approches thérapeutiques présentant le plus fort potentiel d’application clinique. |
| اللغة: | French |
| تدمد: | 0767-0974 1958-5381 |
| الوصول الحر: | https://explore.openaire.eu/search/publication?articleId=doi_dedup___::79f6b3c3bae9df5d0422cae13c3a5a51Test https://hal.archives-ouvertes.fr/hal-02365420Test |
| حقوق: | OPEN |
| رقم الانضمام: | edsair.doi.dedup.....79f6b3c3bae9df5d0422cae13c3a5a51 |
| قاعدة البيانات: | OpenAIRE |
| تدمد: | 07670974 19585381 |
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