دورية أكاديمية
Modeling the effect of enzyme replacement therapy on life-threatening complications in patients with Fabry disease ; Моделирование влияния ферментозаместительной терапии на развитие жизнеугрожающих исходов у пациентов с болезнью Фабри
| العنوان: | Modeling the effect of enzyme replacement therapy on life-threatening complications in patients with Fabry disease ; Моделирование влияния ферментозаместительной терапии на развитие жизнеугрожающих исходов у пациентов с болезнью Фабри |
|---|---|
| المؤلفون: | V. Ignatyeva I., S. Moiseev V., N. Bulanov M., E. Karovajkina A., A Moiseev S., В. Игнатьева И., С. Моисеев В., Н. Буланов М., Е. Каровайкина А., А. Моисеев С. |
| المصدر: | FARMAKOEKONOMIKA. Modern Pharmacoeconomics and Pharmacoepidemiology; Vol 11, No 4 (2018); 38-46 ; ФАРМАКОЭКОНОМИКА. Современная фармакоэкономика и фармакоэпидемиология; Vol 11, No 4 (2018); 38-46 ; 2070-4933 ; 2070-4909 |
| بيانات النشر: | IRBIS LLC |
| سنة النشر: | 2019 |
| المجموعة: | PharmacoEconomics - Modern pharmacoeconomics and pharmacoepidemiology (E-Journal) / ФАРМАКОЭКОНОМИКА. Современная фармакоэкономика и фармакоэпидемиология |
| مصطلحات موضوعية: | Fabry disease, lysosomal storage diseases, rare diseases, agalsidase alpha, agalsidase beta, enzyme replacement therapy, Болезнь Фабри, лизосомные болезни накопления, редкие заболевания, агалсидаза альфа, агалсидаза бета, ферментозаместительная терапия |
| الوصف: | Fabry disease (FD) is a severe lysosome storage disease caused by congenital deficiency of the enzyme α-galactosidase A and characterized by the risk of renal failure combined with cardiovascular and CNS complications. According to the currently available information, the early start of enzyme replacement therapy (ERT) leads to a significant improvement in patient’s condition.The aim of the study is to assess whether the timely ERT prevents severe FD complications and to calculate the number of prevented cases as depending on the time of ERT start.Materials and methods. The proposed model is based on the published results on patients with FD, receiving agalsidase alpha as ERT (no data for agalsidase beta was found). The expected number of cases with life-threatening complications was calculated for different starting timepoints and durations of the ERT.Results. In patients with FD, continuous ERT during five years reduces the number of serious cardiovascular and renal complications by 25%. An early start of ERT makes it possible to additionally (as compared with a late start) prevent the complications in more than 20% of cases.Conclusion. The early initiation of RPT in patients with FD can significantly reduce the occurrence of severe lifethreatening complications, increase the patients’ survival and improve their quality of life. ; Болезнь Фабри (БФ) – тяжелое орфанное прогрессирующее наследственное заболевание из группы лизосомных болезней накопления, характеризующееся риском развития почечной недостаточности и тяжелых осложнений со стороны сердечно-сосудистой и центральной нервной систем, причиной которого является врожденный дефицит фермента α-галактозидазы А. По имеющимся на настоящий момент сведениям, раннее назначение препаратов ферментозаместительной терапии (ФЗТ) приводит к значительному улучшению исходов для пациентов.Цель исследования – оценить число предотвращенных случаев тяжелых осложнений БФ в зависимости от наличия ФЗТ и времени ее начала.Материалы и методы. В модели, построенной на основании ... |
| نوع الوثيقة: | article in journal/newspaper |
| وصف الملف: | application/pdf |
| اللغة: | Russian |
| العلاقة: | https://www.pharmacoeconomics.ru/jour/article/view/265/267Test; Brady R. O., Gal A. E., Bradley R. M., Martensson E., Warshaw A. L., Laster L. Enzymatic defect in Fabry’s disease. Ceramidetrihexosidase deficiency. N Engl J Med. 1967; 276 (21): 1163-7.; Kint J. A. Fabry’s disease: alpha-galactosidase deficiency. Science. 1970; 167 (3922): 1268-9.; Мухин Н., Моисеев В., Моисеев С., Фомин В., Кобалава Ж., Пулин А. Диагностика и лечение болезни Фабри. Клиническая фармакология и терапия. 2013; 22 (2): 11-20.; Кузенкова Л. М., Намазова-Баранова Л., Подклетнова Т., Геворкян А., Вашакмадзе Н., Савостьянов К., Студеникин В., Пушков С. Болезнь Фабри: особенности заболевания у детей и подростков. Вопросы современной педиатрии. 2015; 14 (3): 341-8.; Warnock D.G., West M.L. Diagnosis and management of kidney involvement in Fabry disease. Adv Chronic Kidney Dis. 2006; 13 (2): 138-47.; Basic-Jukic N., Kes P., Coric M., Basic-Kes V. Renal complications of Fabry disease. Curr Pharm Des. 2013; 19 (33): 6046-50.; Desnick R., Ioannou Y., Eng C. α-galactosidase A deficiency: Fabry disease. The metabolic and molecular bases of inherited disease. (eds Scriver CR, Beaudet AL, Sly WS, Valle D.) p3733-3774. Book α-galactosidase A deficiency: Fabry disease. The metabolic and molecular bases of inherited disease. (eds Scriver CR, Beaudet AL, Sly WS, Valle D.) p3733-3774. Editor McGraw-Hill. New York. 2001.; Beck M. Demographics of FOS – the Fabry Outcome Survey. Fabry Disease: Perspectives from 5 Years of FOS. Mehta A. et al. Oxford. 2006.; Ginsberg L. Nervous system manifestations of Fabry disease: data from FOS – the Fabry Outcome Survey. Fabry Disease: Perspectives from 5 Years of FOS. Mehta A. et al. Oxford. 2006.; Schiffmann R., Warnock D. G., Banikazemi M., Bultas J., Linthorst G. E., Packman S., Sorensen S. A., Wilcox W. R., Desnick R. J. Fabry disease: progression of nephropathy, and prevalence of cardiac and cerebrovascular events before enzyme replacement therapy. Nephrol Dial Transplant. 2009; 24 (7): 2102-11.; Федеральные клинические рекомендации по диагностике и лечению болезни Фабри. 2015 [Электронный ресурс] URL: http://мороздгкб.рф/wp-content/uploads/2017/03/Федеральные-клинические-рекомендации-по-диагностике-и-лечению-болезни-Фабри-2015г.pdf. Дата обращения: 06.06.2018.; Mehta A., Beck M., Eyskens F., Feliciani C., Kantola I., Ramaswami U., Rolfs A., Rivera A., Waldek S., Germain D. P. Fabry disease: a review of current management strategies. Qjm. 2010; 103 (9): 641-59.; El Dib R., Gomaa H., Carvalho R. P., Camargo S. E., Bazan R., Barretti P., Barreto F. C. Enzyme replacement therapy for AndersonFabry disease. Cochrane Database Syst Rev. 2016; 7: Cd006663.; Schiffmann R., Kopp J. B., Austin H. A., 3rd, Sabnis S., Moore D. F., Weibel T., Balow J. E., Brady R. O. Enzyme replacement therapy in Fabry disease: a randomized controlled trial. Jama. 2001; 285 (21): 2743-9.; Hughes D. A., Elliott P. M., Shah J., Zuckerman J., Coghlan G., Brookes J., Mehta A. B. Effects of enzyme replacement therapy on the cardiomyopathy of Anderson-Fabry disease: a randomised, doubleblind, placebo-controlled clinical trial of agalsidase alfa. Heart. 2008; 94 (2): 153-8.; Banikazemi M., Bultas J., Waldek S., Wilcox W. R., Whitley C. B., McDonald M., Finkel R., Packman S., Bichet D. G., Warnock D. G., Desnick R. J. Agalsidase-beta therapy for advanced Fabry disease: a randomized trial. Ann Intern Med. 2007; 146 (2): 77-86.; Bierer G., Balfe D., Wilcox W. R., Mosenifar Z. Improvement in serial cardiopulmonary exercise testing following enzyme replacement therapy in Fabry disease. J Inherit Metab Dis. 2006; 29 (4): 572-9.; Eng C. M., Guffon N., Wilcox W. R., Germain D. P., Lee P., Waldek S., Caplan L., Linthorst G. E., Desnick R. J. Safety and efficacy of recombinant human alpha-galactosidase A replacement therapy in Fabry’s disease. N Engl J Med. 2001; 345 (1 ): 9-16.; Sirrs S.M., Bichet D.G., Casey R., Clarke J.T., Lemoine K., Doucette S., West M.L. Outcomes of patients treated through the Canadian Fabry disease initiative. Mol Genet Metab. 2014; 111 (4): 499-506.; Vedder A. C., Linthorst G. E., Houge G., Groener J. E., Ormel E. E., Bouma B. J., Aerts J. M., Hirth A., Hollak C. E. Treatment of Fabry disease: outcome of a comparative trial with agalsidase alfa or beta at a dose of 0.2 mg/kg. PLoS One. 2007; 2 (7): e598.; Wyatt K., Henley W., Anderson L., Anderson R., Nikolaou V., Stein K., Klinger L., Hughes D., Waldek S., Lachmann R., Mehta A., Vellodi A., Logan S. The effectiveness and cost-effectiveness of enzyme and substrate replacement therapies: a longitudinal cohort study of people with lysosomal storage disorders. Health Technol Assess. 2012; 16 (39): 1-543.; Beck M., Hughes D., Kampmann C., Larroque S., Mehta A., Pintos-Morell G., Ramaswami U., West M., Wijatyk A., Giugliani R. Long-term effectiveness of agalsidase alfa enzyme replacement in Fabry disease: A Fabry Outcome Survey analysis. Mol Genet Metab Rep. 2015; 3: 21-7.; Linhart A., Hughes D., Gurevich A., Joseph A., Kerstens R., Feriozzi S. (2017) Prompt agalsidase alfa therapy initiation after symptom onset is associated with improved renal and cardiovascular outcomes in the Fabry Outcome Survey. Presented at: 13th Annual Research Meeting on We’re Organizing Research for Lysosomal Diseases (WORLD), San Diego, CA.; Diaby V., Adunlin G., Montero A. J. Survival modeling for the estimation of transition probabilities in model-based economic evaluations in the absence of individual patient data: a tutorial. Pharmacoeconomics. 2014; 32 (2): 101-8.; Guyot P., Ades A. E., Ouwens M. J., Welton N. J. Enhanced secondary analysis of survival data: reconstructing the data from published Kaplan-Meier survival curves. BMC Med Res Methodol. 2012; 12: 9.; https://www.pharmacoeconomics.ru/jour/article/view/265Test |
| DOI: | 10.17749/2070-4909.2018.11.4.038-046 |
| الإتاحة: | https://doi.org/10.17749/2070-4909.2018.11.4.038-046Test https://www.pharmacoeconomics.ru/jour/article/view/265Test |
| حقوق: | Authors who publish with this journal agree to the following terms:Authors grant the journal right of first publication with the work simultaneously licensed under a Creative Commons Attribution License that allows others to share the work with an acknowledgement of the work's authorship and initial publication in this journal.Authors are able to enter into separate, additional contractual arrangements for the non-exclusive distribution of the journal's published version of the work (e.g., post it to an institutional repository or publish it in a book), with an acknowledgement of its initial publication in this journal.Authors are permitted and encouraged to post their work online (e.g., in institutional repositories or on their website) prior to and during the submission process, as it can lead to productive exchanges, as well as earlier and greater citation of published work (See The Effect of Open Access). ; Авторы, публикующиеся в данном журнале, соглашаются со следующим:Авторы предоставляют журналу право первой публикации работы на условиях лицензии Creative Commons Attribution License, которая позволяет другим распространять данную работу с обязательным сохранением ссылок на авторов оригинальной работы и оригинальную публикацию в этом журнале.Авторы сохраняют право заключать отдельные контрактные договорённости, касающиеся не-эксклюзивного распространения версии работы в опубликованном здесь виде (например, размещение ее в институтском хранилище, публикацию в книге), со ссылкой на ее оригинальную публикацию в этом журнале.Авторы имеют право размещать их работу в сети Интернет (например в институтском хранилище или персональном сайте) до и во время процесса рассмотрения ее данным журналом, так как это может привести к продуктивному обсуждению и большему количеству ссылок на данную работу (См. The Effect of Open Access). |
| رقم الانضمام: | edsbas.811D54FF |
| قاعدة البيانات: | BASE |
| DOI: | 10.17749/2070-4909.2018.11.4.038-046 |
|---|